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Al Bambino Gesù di Roma 50 bambini già salvati con la stessa tecnica usata con il piccolo Alex

Il trapianto di midollo osseo da genitore è una tecnica messa a punto dall’équipe di ricercatori del prof. Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia, Terapia Cellulare e Genetica del Bambino Gesù. All’Ospedale Pediatrico della Santa Sede la procedura è ormai consolidata. È stata utilizzata su 200 pazienti e più di 50 di questi erano affetti da immunodeficenza primivitiva, otto dei quali da HLH – linfoistiocitosi emofagocitica, la stessa malattia da cui è affetto il piccolo Alex.
A cura di Enrico Tata
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Il piccolo Alex
Il piccolo Alex

All'ospedale pediatrico romano Bambino Gesù già cinquanta bambini sono stati sottoposti allo stesso trapianto tentato con successo per il piccolo Alex. Nell'ottanta per cento dei casi l'utilizzo di tale tecnica ha portato a una guarigione. Il trapianto di midollo donato da un genitore rappresenta l'ultima soluzione per i piccoli pazienti affetti da linfoistiocitosi emofagocitica (HLH), una malattia rarissima che colpisce solo lo 0,002 per cento dei bambini. Senza trattamento, la HLH conduce alla morte. Se non si riuscisse, come è avvenuto con Ales, a trovare un donatore altamente compatibile una soluzione efficace diventa la donazione di midollo, con manipolazione cellulare, dalla mamma o dal papà.

Come funziona il trapianto emopoietico da genitore

In questo caso le cellule staminali emopoietiche (quelle del midollo osseo) vengono manipolate in modo tale da privarle di tutti quegli elementi che potrebbero essere incompatibili che l'organismo del ricevente. In assenza si un donatore perfettamente compatibile, questa è l'unica tecnica che rende possibile il trapianto ed è stata messa a punto dall’équipe di ricercatori del prof. Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia, Terapia Cellulare e Genetica del Bambino Gesù. All’Ospedale Pediatrico della Santa Sede, come detto, la procedura è ormai consolidata. È stata utilizzata su 200 pazienti e più di 50 di questi erano affetti da immunodeficenza primivitiva, otto dei quali da HLH – linfoistiocitosi emofagocitica. La percentuale di guarigione definitiva nei bambini con immunodeficienza primitiva è dell’85-90 per cento circa.

In merito alle condizioni di Alex oggi il Bambino Gesù ha diramato una nota: "Trasferito a fine novembre al Bambino Gesù di Roma dall'Ospedale Great Ormond Street di Londra, e sottoposto il 20 dicembre a trapianto di cellule staminali emopoietiche da genitore, il paziente è in dimissione dall’Ospedale in buone condizioni di salute. Le cellule del padre, manipolate e infuse nel bambino di 20 mesi, a distanza di 1 mese dal trapianto hanno perfettamente attecchito, ripopolando adeguatamente il sistema emopoietico e immunitario del paziente. Nell’arco delle 4 settimane successive al trapianto non si sono registrate complicanze, né sul piano infettivo, né sul piano del rigetto, il problema principale per situazioni di questo tipo".

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